深度学习 · 2026-06-25
关注COA统计方法学：CDE发布PFDD指导原则征求意见稿
CDE于2026年6月25日发布《以患者为中心创新药研发统计方法学技术指导原则（征求意见稿）》，公开征求意见至8月25日。这是CDE对2023年PFDD系列三项指导原则在统计方法学维度的补充，聚焦COA作为关键疗效终点时的设计、验证和统计分析方法。
要点：
- CDE发布PFDD统计方法学技术指导原则征求意见稿，填补COA作为关键疗效终点时的统计方法学操作指引缺口
- MWPC（最小临床意义个体内变化）被突出强调，用于量化患者有意义的变化阈值
- 缺失数据处理和多重性控制被专题讨论，针对PRO高缺失率和COA多维度问题
- 文件覆盖从疾病背景调查到COA工具选用、验证、终点构建及统计分析的完整路径
来源：CDE药审中心 · radixin.cn
