药品监管 · 2026-07-14

关于公开征求《真实世界证据支持已上市药品扩展儿童适应症的沟通交流技术指导原则（征求意见稿）》意见的通知

CDE发布真实世界证据支持已上市药品扩展儿童适应症的沟通交流技术指导原则（征求意见稿），明确品种要求、资料七板块、起草过程。

要点：

以真实世界研究为核心证据来源，为已在中国上市、仅成人获批、临床急需儿童适应症的药品建立简化、高效、可落地的儿童适应症拓展路径
拟申报品种须同时满足临床急需性、已上市状态（获批上市且具有实际临床使用记录至少2年）、数据基础三个条件
沟通交流资料需涵盖研究背景与立题依据、真实世界数据来源与数据适用性评价、研究设计与统计分析方法、风险控制与药物警戒计划、研究实施与质量控制、伦理与合规性、预期成果与监管沟通计划七个板块
优先支持纳入《鼓励研发申报儿童药品清单》的品种，以及用于儿童罕见病、恶性肿瘤、严重感染等重大疾病的药品
本指导原则仅代表药审机构当前认识，不替代药物研发关键节点与CDE的沟通，不涉及具体申报品种或在审品种技术要求，无过渡期设置需求

来源：国家药品监督管理局药品审评中心 · radixin.cn