药品监管 · 2026-07-03
国家药监局药审中心关于发布《细胞治疗药品范围和归类技术指导原则（2026年版）》的通告（2026年第39号）
CDE发布细胞治疗药品范围和归类技术指导原则（2026年第39号），首次系统性界定CTMPs范围边界。明确两大亚类（非基因修饰/体外基因修饰），按活性成分来源细分为干细胞类和免疫细胞类，明确in vivo CAR-T归GTMPs不归CTMPs，细胞载体递送核酸归GTMPs。
要点：
- 明确细胞治疗药品（CTMPs）的范围：采用人体细胞、组织或体液等作为起始原材料，经体外操作生产，以细胞作为活性成分，用于人体实现预期用途的药品。
- 排除范围：经采血来源的输血用血液成分、直接由供者捐献的未加工的移植用人体细胞、组织或器官，以及用于生殖技术的人工胚胎、生殖细胞等。
- 细胞治疗药品归类为两类：非基因修饰细胞治疗药品和体外基因修饰细胞治疗药品。
- 根据活性成分细胞来源与分化状态，可进一步细分为干细胞及干细胞衍生细胞治疗药品、免疫细胞及其他类型体细胞治疗药品。
- 划分原则以物质基础及活性成分为主，综合考虑生产工艺、作用机制等要素。
- 特殊情形归类：血小板前体细胞、无核细胞作为递送载体递送非核酸活性成分纳入CTMPs；in vivo CAR-T不纳入CTMPs；细胞递送核酸/核酸酶不纳入CTMPs；多细胞结构、新生抗原类药品纳入CTMPs。
- 自发布之日起施行。
来源：国家药监局药审中心 · radixin.cn
