药品监管 · 2026-07-03
国家药监局药审中心关于发布《基因治疗药品范围和归类技术指导原则（2026年版）》的通告（2026年第40号）
CDE发布《基因治疗药品范围和归类技术指导原则（2026年版）》，规范基因治疗药品定义（借助核酸和/或病毒/非病毒载体改变基因序列或表达）与归类框架。按载体类型分为非微生物载体类（核酸/核酸蛋白复合物）和微生物载体类（病毒/非病毒载体），自发布之日起施行。
要点：
- 基因治疗药品（GTMPs）是指借助核酸（DNA、RNA），和/或通过病毒/非病毒载体在人体内导入外源基因序列，或使用作用于特定基因的核酸酶/蛋白酶，特异性改变基因序列或调控基因表达，通过替代、补偿、阻断、修正、沉默特定基因等发挥生物学活性，从而实现预期用途的药品。
- 不包括预防用疫苗、化学合成寡核苷酸药物。
- 按载体类型分为非微生物载体类（核酸类、核酸蛋白复合物类）和微生物载体类（病毒载体类、非病毒微生物载体类）。
- 溶瘤病毒/溶瘤菌若携带外源目的基因协同发挥溶瘤作用，归入微生物载体类GTMPs。
- 划分原则以物质基础及活性成分为核心要素，综合考虑生产工艺和作用机制。
- 特殊情形归类：in vivo CAR-T归为GTMPs；无核细胞装载核酸/核酸酶归为非微生物载体类GTMPs；新生抗原核酸药品归为GTMPs；新生抗原由病毒载体递送归为GTMPs（病毒载体类）；其他复杂或新情形鼓励与审评机构沟通交流。
来源：国家药监局药审中心 · radixin.cn
